Все лекарства, прошедшие первую фазу испытания (разработка разовой и курсовой дозы, фармакологическая оценка) на взрослых больных, должны быть испытаны у детей.
Своеобразие злокачественных опухолей у детей дает возможность предположить, что их чувствительность к лекарствам не может быть заранее предсказана.
Испытание новых препаратов должно проводиться у детей с метастазами злокачественной опухоли при наличии достоверных критериев оценки лечебного эффекта. Лечение целесообразно проводить в коротком режиме, не более двух недель. В случае обнаружения эффективности или после выявления нетоксичности используемого режима испытания могут быть распространены на больных с метастазами опухоли, для которых представляется возможной отсрочка терапии известными лекарствами на 2—3 недели. Заключение делается на основании анализа темпа роста, стадии болезни, общего состояния больного и других данных.
В таких случаях нужно исходить из того, что увеличение массы опухоли за 2—3 недели при чувствительных к лучевой или химиотерапии опухолях у детей не имеет существенного практического значения для частоты и степени лечебного результата при последующем применении известного препарата. Нужно также помнить о том, что новое лекарственное средство или новая методика имеют потенциальные возможности оказать необычный и значительный эффект. Врач-исследователь несет большую ответственность перед собственной врачебной совестью три назначении или отказе от применения нового средства.
После выявления положительного эффекта короткого режима лечения следует попытаться изменить схему терапии, сделать ее рациональной, учитывающей особенности лекарства. В дальнейшем новое средство может быть изучено в сочетаниях с другими препаратами, а также для профилактического лечения после операции. Клинические испытания новых лекарств желательно дополнять фармакологическими исследованиями, тщательной и подробной характеристикой побочных эффектов, влиянием на иммунитет.
В детской онкологии могут быть достигнуты серьезные успехи при условии признания неудовлетворенности существующими методами лечения и стремлении к творческому исследовательскому подходу.
Ниже мы сделали попытку изложить тактические проблемы лечения опухоли Вилмса, нейробластомы и некоторых других новообразований.
«Лекарственное лечение новообразований у детей», Л.А.Дурнов