Эта удивительное открытие подарило надежду многим семьям, где растут «солнечные» дети. Долгое время этот синдром считался неизлечимым. Однако новые технологии в генной инженерии помогли решить эту сложную задачу.
Генотип людей с синдромом Дауна содержит дополнительное количество копий 21-ой хромосомы. Именно они отвечают за развитие специфической клинической картины, в то время как, остальные гены ничем не отличаются от генов здорового человека.
Ученые из Соединенных Штатов Америки разработали лекарство из стволовых клеток, блокирующее действие которого направленное на лишние копии. Уникальный препарат действует избирательно на двадцать первую хромосому. Синтезируемые из клеток кожи, стволовые клетки блестяще справились с задачей выключения патологического гена.
Первые лабораторные испытания подтвердили безопасность и надежность метода. Тем не менее, исцеление от синдрома Дауна будет не по карману многим семьям. Дорогие и сложные технологии не позволяют начать серийное производство лекарства.
Для того чтобы исчезли все особенности развития, связанные с синдромом Дауна, потребуется примерно десять лет. Но это не останавливает многих родителей, которые увидели в этом препарате шанс на исцеление детей. В клинических испытаниях примут участие около сотни людей, страдающих от этой особенности развития. В положительных результатах опыта не сомневаются ни ученые, ни участники исследования. Если эффективность метода будет доказана клиническими испытаниями, то это подарит надежду многим людям, имеющим дополнительные участки в 21-ой хромосоме.